Koolnews
  • ΑΡΧΙΚΗ
  • News
  • Media
  • Showbiz
  • Koolgirls
  • Sports
  • Funny
  • Travel
  • Food
Subscribe
  • Έρευνες
Πέμπτη, Σεπ 4, 2025
Font ResizerAa
KoolnewsKoolnews
  • Έρευνες
  • Νύχια
  • Μαλλιά
  • Ομορφιά
  • Ζώδια
  • Ανέκδοτα
Search
  • ΑΡΧΙΚΗ
  • News
  • Media
  • Showbiz
  • Koolgirls
  • Sports
  • Funny
  • Travel
  • Food
Koolnews > Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολαρίων
Υγεία

Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολαρίων

Ασημίνα Φρατζέσκου
Last updated: 26 Μαΐου, 2019 11:24 πμ
Ασημίνα Φρατζέσκου
Published: 26 Μαΐου, 2019
Share
SHARE

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Διαφήμιση

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Διαφήμιση

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

Διαφήμιση
Share This Article
Facebook Copy Link Print
Weather
28°C
Athens
clear sky
28° _ 26°
42%
3 km/h
Πε
30 °C
Πα
30 °C
Σα
33 °C
Κυ
32 °C
Δε
30 °C
Διαφήμιση

Let's Connect

304.9kLike
3.04MFollow
304.9kPin
844.87MFollow

Popular Posts

Σοκ στα ράφια: επικίνδυνα φυτοφάρμακα σε ελληνικά φρούτα και λαχανικά – τι πρέπει να ξέρουμε

Kool Team
4 Min Read

Μεγάλη επιχείρηση του «ελληνικού FBI» για λαθρεμπόριο καυσίμων – 20 συλλήψεις σε όλη τη χώρα

Kool Team
2 Min Read

You Might Also Like

MedianewsΥγεία

Υπνική Παράλυση: Πότε έρχεται η Μόρα στον Ύπνο σας

5 Min Read
Υγεία

Νευρική ανορεξία: Γιατί το μυαλό μας λέει να μην τρώμε; Πες όχι στις διατροφικές διαταραχές με 5 απλούς τρόπους

2 Min Read
Υγεία

Δείτε πόσο καλό κάνει το θαλασσινό νερό στην υγεία μας

4 Min Read
FeaturedΥγεία

Πρόσωπο Ozempic: Τι πρέπει να γνωρίζετε για το “Ozempic face”

7 Min Read
Υγεία

5 συμπτώματα καρκίνου που μπορεί να αγνοείτε-αλλά δεν θα έπρεπε!

2 Min Read
newsΥγεία

Μειώσετε τον κίνδυνο καρκίνου με 5 απλούς τρόπους

4 Min Read
Υγεία

Υγεία: Όλη η αλήθεια για τα κονδυλώματα – Ο ιός HPV που καταστρέφει τις σχέσεις

5 Min Read
ShowbizΓυναίκαΥγεία

Ορθούλα Παπαδάκου: “Έχω τις καλές και τις κακές μου μέρες” συγκλονίζει η Ορθούλα!

2 Min Read

Social Networks

Facebook-f Twitter Youtube Instagram

Koolnews network

Koolnews
Koolnews
Koolnews
Koolnews
Koolnews

Koolnews, Ελαιών 25, Κηφισιά 145 64

Koolnews
Koolnews
Koolnews.gr © 2025 – All rights reserved
  • Όροι Χρήσης
  • Σχετικά με Εμάς
  • Contact us
  • Πολιτική Cookies (ΕΕ)
  • GDPR Privacy Policy
Welcome Back!

Sign in to your account

Username or Email Address
Password

Lost your password?