Koolnews
  • ΑΡΧΙΚΗ
  • News
  • Media
  • Showbiz
  • Koolgirls
  • Sports
  • Funny
  • Travel
  • Food
Subscribe
  • Έρευνες
Κυριακή, Ιούλ 6, 2025
Font ResizerAa
KoolnewsKoolnews
  • Έρευνες
  • Νύχια
  • Μαλλιά
  • Ομορφιά
  • Ζώδια
  • Ανέκδοτα
Search
  • ΑΡΧΙΚΗ
  • News
  • Media
  • Showbiz
  • Koolgirls
  • Sports
  • Funny
  • Travel
  • Food
Koolnews > Υγεία > Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολαρίων
Υγεία

Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολαρίων

Ασημίνα Φρατζέσκου
Last updated: 26 Μαΐου, 2019 11:24 πμ
Ασημίνα Φρατζέσκου
Published 26 Μαΐου, 2019
Share
SHARE

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

Follow Koolnews.gr στο Google News

Share This Article
Facebook Copy Link Print
Weather
27°C
Athens
clear sky
28° _ 26°
59%
2 km/h
Κυ
27 °C
Δε
35 °C
Τρ
36 °C
Τε
37 °C
Πε
31 °C
Διαφήμιση

Let's Connect

304.9kLike
3.04MFollow
304.9kPin
844.87MFollow

Popular Posts

Μυστήριο γύρω από τη δολοφονία του Πολωνού καθηγητή στην Αγία Παρασκευή

Kool Team
3 Min Read

Γιόνας Βαλαντσιούνας: Αυτά ισχύουν για τη μεταγραφή στον Παναθηναικό

Kool Team
3 Min Read

«Έφυγε» μέσα στις φλόγες ο Θανάσης. Σοκ στο Αγρίνιο για τον 21χρονο που κάηκε στο αυτοκίνητό του

Kool Team
3 Min Read

Καύσωνας και ακραίος κίνδυνος πυρκαγιάς την Τετάρτη – Συναγερμός για θερμοκρασίες άνω των 40°C

Kool Team
2 Min Read

You Might Also Like

Υγεία

Προσοχή τον χειμώνα! -Οι καρδιαγγειακοί θάνατοι τον προτιμούν περισσότεροι από το καλοκαίρι

4 Min Read

ΥΓΕΙΑ: Ποιες τροφές αυξάνουν την διάθεση για σεχ; το Ελαιολαδο και..

6 Min Read

Προληπτική κολονοσκόπηση: Γιατί και πότε πρέπει να κάνετε

4 Min Read
newsΥγεία

ΜΠΑΝΑΝΑ: ο ΑΠΟΛΑΥΣΤΙΚΟΣ ΧΥΜΟΣ… Θα κάψει το ΛΙΠΟΣ στην κοιλιά κ τα κιλά της καραντίνας

1 Min Read
Υγεία

Τα 4 πράγματα για το στοματικό seχ που σίγουρα δεν γνωρίζετε

2 Min Read
Υγεία

Έχεις κορωνοϊό; Δες τα νύχια σου. Αυτά είναι τα σημάδια που μιλάνε

2 Min Read
Υγεία

Ύπνος το μεσημέρι: Χρειάζεται να “κλέβουμε” ένα υπνάκο; Τι απαντά η επιστήμη

2 Min Read

Αλουμίνιο: Τι προκαλεί στον εγκέφαλο & πως να το απομακρύνετε!

8 Min Read

Social Networks

Facebook-f Twitter Youtube Instagram

Koolnews network

Koolnews
Koolnews
Koolnews
Koolnews
Koolnews

Koolnews, Ελαιών 25, Κηφισιά 145 64

Koolnews
Koolnews
Koolnews.gr © 2025 – All rights reserved
  • Όροι Χρήσης
  • Σχετικά με Εμάς
  • Contact us
  • Πολιτική Cookies (ΕΕ)
  • GDPR Privacy Policy
Welcome Back!

Sign in to your account

Username or Email Address
Password

Lost your password?